9月26日、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の治療薬、ビルトラルセンの製造販売承認申請が行われた。承認されれば、治療法がない難治性疾患であるDMDの予後改善が期待される。ビルトラルセンは、オリゴヌクレオチドを用いたエクソンスキッピングという新しい作用機序を持つ、日本発の核酸医薬だ。
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