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Unmet Medical Needs 2017 秋

【REPORT】原因遺伝子の同定で変わる希少疾患治療
脊髄性筋萎縮症に核酸医薬が承認
国内初の治療薬、9月には乳児型以外にも適応拡大

 希少疾患の原因遺伝子が次々と同定され、それを基にした治療法の開発が加速している。今年7月には脊髄性筋萎縮症に対し、核酸を用いて遺伝子の発現状態を調整する医薬品が製造販売承認を取得した。


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