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トレンド◎「日本発の核酸医薬」第1号が来年にも承認か
筋ジストロフィー治療に新風、核酸医薬の実力

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 9月26日、デュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)の治療薬、ビルトラルセンの製造販売承認申請が行われた。承認されれば、治療法がない難治性疾患であるDMDの予後改善が期待される。新薬がなかなか登場しなかったDMDに対し、ビルトラルセンが申請までこぎ着けたのは、オリゴヌクレオチドを用いたエクソンスキッピングという新しい作用機序を持つからだ。


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