根本的な治療法がない難病である、筋ジストロフィーに対して、人工核酸を用いて遺伝子の発現を変える治療法が注目されている。今年5月には10例を対象にした医師主導治験の結果が公表され、患者でジストロフィン蛋白質が新たに産生されたことが示された。
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REPORT
リポート◎医師主導治験でジストロフィンの発現を確認 筋ジストロフィー治療に人工核酸が有望 海外でも開発が活発化、申請中の薬剤も
2015/9/18
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