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リポート◎医師主導治験でジストロフィンの発現を確認
筋ジストロフィー治療に人工核酸が有望
海外でも開発が活発化、申請中の薬剤も

筋ジストロフィー治療に人工核酸が有望の画像

 根本的な治療法がない難病である、筋ジストロフィーに対して、人工核酸を用いて遺伝子の発現を変える治療法が注目されている。今年5月には10例を対象にした医師主導治験の結果が公表され、患者でジストロフィン蛋白質が新たに産生されたことが示された。

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