根本的な治療法がない難病である、筋ジストロフィーに対して、人工核酸を用いて遺伝子の発現を変える治療法が注目されている。今年5月には10例を対象にした医師主導治験の結果が公表され、患者でジストロフィン蛋白質が新たに産生されたことが示された。