トファシチニブ（商品名ゼルヤンツ／ファイザー、武田薬品工業）は、種々のサイトカインのシグナル伝達を媒介するヤヌスキナーゼ（JAK）ファミリーを阻害する経口薬だ。既存治療で効果不十分な関節リウマチ（RA）の治療薬として、今年5月に薬価収載された。

　承認時、「関節の構造的損傷の防止」の効能までは認められなかったが、国内の治験責任医師を務めた産業医大第一内科教授の田中良哉氏は、「臨床的な効果は生物学的製剤とほぼ同等」と評する。海外第3相試験ではメトトレキサート（MTX）で効果不十分なRA患者717人を、MTXの併用下でトファシチニブ群、アダリムマブ（ヒュミラ）群、プラセボ群に割り付け、臨床症状の評価指標であるACR20の6カ月後の改善率を比較した。その結果、トファシチニブ群のACR20改善率は、プラセボ群に比べて有意に高く、アダリムマブ群と同程度だった（図1）。「基本的にはMTXに上乗せして投与する。高用量のMTXや生物学的製剤で効果不十分な患者、注射を嫌がる患者などにトファシチニブの投与を考慮したい」と田中氏は話す。