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NEJM誌から
血友病Bへの遺伝子治療は3年後も有効
導入遺伝子の発現は継続し、製剤の予防的投与と出血エピソードは減少

 重症血友病B患者10人に対するアデノ随伴ウイルスベクターを利用した単回の遺伝子治療の効果は、中央値3.2年間、継続することが、このほど確認された。英Royal Free HospitalのAmit C. Nathwani氏らが、NEJM誌2014年11月20日号に報告した。

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