重症血友病B患者10人に対するアデノ随伴ウイルスベクターを利用した単回の遺伝子治療の効果は、中央値3.2年間、継続することが、このほど確認された。英Royal Free HospitalのAmit C. Nathwani氏らが、NEJM誌2014年11月20日号に報告した。