米国Northwestern大学医学部のRichard K. Burt氏らは、再発寛解型の多発性硬化症(MS)患者110人を、末梢血から採取した造血幹細胞移植(HSCT)を受けるグループと、疾患修飾療法(DMT)の増強または薬の変更を行うグループに割り付けるオープンラベルのランダム化対照試験を行い、造血幹細胞移植はDMTよりも疾患の進行を抑制したと報告した。結果は、JAMA誌2019年1月15日号に掲載された。

 MSの治療に用いられるDMTには、インターフェロン、グラチラマー、フィンゴリモド、ナタリズマブ、フマル酸ジメチルなどがある。これらのコストは、患者1人当たり年間6万5000ドル程度になる。しかし、この治療を受けている患者のうち、疾患活動性が全く見られない(進行なし、再発なし、MRI画像上に新規病変もしくは増大なし)人の割合は、治療開始から2年時点では30~50%だが、4年時にはおおよそ18%になってしまう。患者に不可逆性の軸索変性が生じて、障害が進行する段階に入ると、もはや有効な治療はなく、疾患関連の死亡が増加する。

 HSCTは、自己反応性のリンパ球をいったん排除した後に、新たな免疫系を構築する治療だ。先行研究では

多発性硬化症に造血幹細胞移植が有望の画像

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