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米FDA、遺伝子組み換えヤギ乳汁由来の抗凝固薬承認
FDA Okays Anticoagulant Made from Goat's Milk

2009/02/18

[2/19 有害事象の部分を一部訂正しました]

 米食品医薬品局(FDA)は、遺伝子組み換え動物から製造した医薬品を承認したと発表した。これは、先天性アンチトロンビン欠損症患者における血栓塞栓性イベントの予防を目的としたアンチトロンビンα(商品名ATryn、本邦未発売)で、遺伝子組み換えヤギの乳汁から抽出精製される。2009年第2四半期に市販が予定されている。

 開発したのは、米GTC Biotherapeutics社で、FDAのCBER(生物学的製剤評価研究センター)とCVM(動物薬センター)の両方から承認を取得したことを明らかにした。

 この遺伝子組み換えアンチトロンビンαは、先天性アンチトロンビン欠損症の患者31例を対象に、術前、術中、術後または出産時の血栓塞栓症予防を目的として実施された2つの試験の結果、安全かつ有効であると判断された。塞栓症の発症は1例のみだったという。患者の5%以上の頻度で発現した有害事象は、出血および注射部位の反応だった。

 CVMの評価によれば、この遺伝子組み換えヤギにおいて、導入したDNAによる有害反応は7世代にわたって生じなかった。

 先天性アンチトロンビン欠損症はまれな疾患で、米国では約5000人のうち1人とされており、FDAによりオーファンドラッグ指定を受けていた。同社によれば、ヤギおよびヤギ乳汁蛋白に対し過敏症の既往歴がある患者には、本剤の投与は禁忌であると注意を呼びかけている。

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