米食品医薬品局(FDA)は4月12日、白金系抗癌薬を含む化学療法を受けて増悪した、FGFR3またはFGFR2に変異を有する進行または転移を有する膀胱癌を対象に、汎FGFR阻害薬であるerdafitinib(JNJ-42756493)を迅速承認したと発表した。

 FGFR変異は再発または難治性膀胱癌の約2割に起きているとされている。

 米国における迅速承認は、化学療法後に増悪したFGFR3またはFGFR2変異を持つ局所進行または転移を有する膀胱癌患者87人を対象にした臨床試験の結果に基づく。臨床試験での奏効率は32.2%で、完全奏効が2.3%に得られ、部分奏効は約30%だった。奏効は平均で約5カ月半持続した。試験に参加した患者の4分の1は、抗PD-1/PD-L1療法を受けた経験があり、抗PD-1/PD-L1療法が奏効しなかった患者でも効果が認められたという。

 erdafitinibについては、国内ではヤンセンファーマがフェーズ3試験を進めている。