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急性骨髄性白血病を適応とするdecitabineの適応拡大申請は諮問委員会の支持を得られず

2012/02/13
大西淳子=医学ジャーナリスト

 米Astex Pharmaceuticals社は、2012年2月9日、米食品医薬品局(FDA)の癌治療薬諮問委員会(ODAC)が、DNAメチル化阻害薬であるdecitabine注射薬の適応に、寛解導入療法が適用にならない65歳以上の急性骨髄性白血病患者を加えることを支持しなかったと発表した。

 ODACは、Astex社のパートナーであるエーザイが2011年5月に提出、同年7月に受理された適応追加申請(sNDA)に添えられたオープンラベルのフェーズ3試験DACO-016のデータは、好ましいリスク・ベネフィット・プロファイルを示していないと判断した。処方薬ユーザーフィー法(PDUFA)に基づくFDAの審査期限は2012年3月6日になっている。

 DACO-016は、新たに原発性および二次性急性骨髄性白血病と診断された65歳以上の患者のうち、細胞遺伝学的に中リスクで予後不良と判定された485人を登録して、1対1で、decitabine(介入群)または医師の助言に基づいて患者が選択した治療(支持療法または低用量シタラビン、対照群)に割り付けた試験で、結果はASCO2011で報告された。

 主要エンドポイントに設定された全生存期間は、介入群が7.7カ月、対照群が5カ月となったが、差は有意ではなかった(P=0.11)。2次エンドポイントのいくつかは介入群における有意な改善を示したが、FDAのガイダンスでは、主要エンドポイントを達成できなかった場合にはそれ以外の有効性分析の結果は評価対象にしないことになっている。

 decitabineは、世界の30カ国で骨髄異形成症候群治療薬として承認を得ている。

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