欧米諸国で承認されているが、日本では未承認の医薬品について、臨床上の必要性と使用の妥当性を検証し、治験の促進を図る未承認薬使用問題検討会議。2005年1月に第1回会議を開いてからこれまでに11回開催され、5つの抗がん剤の承認という結果を生んでいる。

　厚生労働省は2005年に、未承認薬の治験を促進する仕組みとして未承認薬使用問題検討会議を立ち上げた。この時、欧米では標準的な薬とされているのに、日本で承認されていないために医療現場で使えない薬がかなりあるということが問題視されていた。この背景には日本における治験のスピードが遅いことや、市場規模が小さいなどの理由で企業が開発に積極的でないことがあった。

　この会議では、まず欧米先進4カ国（米、英、独、仏）で新しく承認された薬剤のリストが報告される。さらに患者団体や学会から、早期に承認や開発をしてほしいという要望が出ている薬のリストも提出される。その上で、その薬の臨床上の意義などについて意見が交わされ、さらなる検討が必要との合意が得られた薬剤は、ワーキンググループが精査することになる。

　がん、小児、循環器の3領域の専門家からなるワーキンググループは、外国の添付文書や学術論文などの資料を基に詳しく調べた結果を、次回の検討会議で報告する。その結果を受けて、検討会議が早期の承認や治験開始が必要と判断すれば、厚生労働省が製薬企業に申し入れを行う。場合によっては国内の開発企業を探すこともする。

　今年1月22日に開催された第11回検討会議（ヒト化抗CD52モノクローナル抗体アレムツズマブ、滅菌タルクを検討）を含め、これまで審議されたがん関連医薬品の数は22剤となった。薬剤全体では35剤であるから、ほぼ3分の2をがん関連の製剤が占めていることになる。

　前回までの検討会議で議論されたがん関連医薬品の現在の状況は別表の通り。未承認薬使用問題検討会議にとりあげられることが、実用化への近道になっていることがよくわかる。

　1月4日に認可された悪性胸膜中皮腫治療薬ペメトレキセドが、この会議による承認の迅速化を示す良い例になる。ペメトレキセドは2005年1月の検討会議の時点では治験開始前だったが、2005年2月にフェーズ1試験が開始され、2005年10月にはフェーズ2試験開始、2006年6月26日に承認申請され、2007年1月4日に製造販売承認と、2年足らずで治験から承認までのステップをクリアした。

　そのほかにも、検討会発足以来の2年間で、オキサリプラチン、ボルテゾミブ、テモゾロミド、リポソーマルドキソルビシンと、抗がん剤4剤が承認へとこぎつけた。さらに承認申請中の薬剤には、期待の分子標的薬であるベバシズマブ、エルロチニブ、イブリツモマブ、スニチニブ、ソラフェニブなどがある。

　ただし、治験が促進されているとはいうものの、まだまだ審査に時間がかかっていると懸念する声があるのも事実。必要な薬は6カ月で審査結果を出す、米国並みの迅速審査を確立することがわが国の大きな課題だろう。

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