小野薬品工業は4月14日、抗PD-1抗体ニボルマブについて、原発不明癌への適応拡大申請を行ったと発表した。

　今回の承認申請は、近畿大学病院の主導の下、原発不明癌を対象にニボルマブの効果を評価した医師主導治験であるNivoCUP試験の結果に基づく。主要評価項目である化学療法既治療例における奏効率が中央判定で22.2％（95％信頼区間：11.2-37.1）となり、信頼区間の下限値が事前に設定した閾値奏効率5％を超え、主要評価項目が達成された。また、治療歴を問わない全体集団における奏効率は21.4％（95％信頼区間：11.6-34.4）で、治療歴に関わらずニボルマブの抗腫瘍効果が求められた。

　ニボルマブは2021年3月11日に、原発不明癌を対象に厚生労働省から希少疾病用医薬品の指定を受けている。