【新薬】ノナコグベータペゴル（レフィキシア）

　2018年7月2日、ペグ化遺伝子組換え型血液凝固第IX因子製剤ノナコグベータペゴル（商品名レフィキシア静注用500、同静注用1000、同静注用2000）の製造販売が承認された。薬剤バイアルと専用溶解用液（L-ヒスチジン溶液）プレフィルドシリンジからなる製剤である。適応は「血液凝固第Ⅸ因子欠乏患者…

【新薬】アルブトレペノナコグ　アルファ（イデルビオン）

　2016年11月29日、遺伝子組換え血液凝固第IX因子アルブミン融合タンパク質製剤のアルブトレペノナコグ　アルファ（商品名イデルビオン静注用250、同静注用500、同静注用1000、同静注用2000）が発売された。本薬は9月28日に製造販売が承認され、11月18日に薬価収載されている。…

NEJM誌から

ウイルスベクターを用いたフェーズ1/2試験

　血友病Bに対する遺伝子治療を開発している英London大学癌研究所のAmit C. Nathwani氏らが、6人の重症患者を対象に、新たなベクターを用いたフェーズ1/2試験を実施した。その結果、低用量の単回投与でも血液凝固第IX因子（FIX）製剤の予防的投与の間隔が延び、より高用量を投与された患者は少なく…

【新薬】ノナコグアルファ

　2009年12月11日、遺伝子組換え血液凝固第IX因子製剤のノナコグアルファ（商品名：ベネフィクス静注用500、1000、2000）が薬価収載された。本薬は、既に10月16日に製造承認を取得している。適応は「血友病B（先天性血液凝固第IX因子欠乏症）患者における出血傾向の抑制」であり、添付されている溶…