結局、PMDAはNature誌に屈したのか? 英Nature誌がこれまでに何度か、日本の再生医療に関する制度を批判する記事を掲載してきたことは読者の方々もご存じでしょう。批判の内容はおおむね再生医療等製品の審査に関するもので、ランダム化比較試験(RCT)のデータが無いのに承認するのはどうなのか、といった点がやり玉に挙げられてきま… 2021/10/06 医薬品
たった1人の患者のために新薬を作る時代が来る 世界でたった1人にしか見つかっていない、超希少な遺伝子変異を持つ難病患者に、その患者にしか効果が期待できない医薬品を設計し、治療を行う──。そんな時代が来るかもしれない。 米食品医薬品局(FDA)は、2021年1月4日、「IND Submissions for Individualized Antisense Oligonucleotide Dr… 2021/02/03 先端医学
【新薬】セルリポナーゼ アルファ(ブリニューラ) セロイドリポフスチン症2型に初の治療薬が登場 2020年1月6日、セロイドリポフスチン症2型治療薬セルリポナーゼ アルファ(商品名ブリニューラ脳室内注射液150mg)が発売された。本薬は、2019年9月20日に製造販売が承認され、同年11月19日に薬価収載された。適応は「セロイドリポフスチン症2型」、用法用量は「2週間に1回、300mgを脳室内投与。… 2020/01/17 医薬品
【新薬】ブロスマブ(クリースビータ) FGF23と結合して低リン血症性くる病・骨軟化症を治療する抗体医薬 2019年12月6日、低リン血症性くる病・骨軟化症治療薬ブロスマブ(商品名クリースビータ皮下注10mg、同皮下注20mg、同皮下注30mg)が発売された。本薬は、9月20日に製造販売が承認され、11月19日に薬価収載された。適応は「FGF23関連低リン血症性くる病・骨軟化症」、用法用量は「〈腫瘍性骨軟化症… 2019/12/20 骨・関節・筋
トレンド◎「日本発の核酸医薬」第1号が来年にも承認か 筋ジストロフィー治療に新風、核酸医薬の実力 9月26日、デュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)の治療薬、ビルトラルセンの製造販売承認申請が行われた。承認されれば、治療法がない難治性疾患であるDMDの予後改善が期待される。新薬がなかなか登場しなかったDMDに対し、ビルトラルセンが申請までこぎ着けたのは、オリゴヌクレオチドを用いた… 2019/11/19 骨・関節・筋
【新薬】パチシラン(オンパットロ) TTR型FAPを治療する国内初のRNA干渉治療薬 2019年6月18日、トランスサイレチン型アミロイドーシス治療薬パチシランナトリウム(商品名オンパットロ点滴静注2mg/mL)の製造販売が承認された。適応は「トランスサイレチン型家族性アミロイドポリニューロパチー」、用法用量は「成人、3週に1回0.3mg/kg、体重104kg以上では3週に1回31.2mgを点… 2019/08/30 医薬品
【新薬】キザルチニブ(ヴァンフリタ) 急性骨髄性白血病に対する第2のFLT3阻害薬が世界初承認 2019年6月18日、抗悪性腫瘍薬キザルチニブ塩酸塩(商品名ヴァンフリタ錠17.7mg、同錠26.5mg)の製造販売が承認された。適応は「再発又は難治性のFLT3-ITD変異陽性の急性骨髄性白血病」、用法用量は「成人に1日1回、26.5mgを2週間投与。それ以降は1日1回53mgを投与。なお、患者の状態により適宜減… 2019/08/23 血液内科
【新薬】エヌトレクチニブ(ロズリートレク) NTRK融合遺伝子陽性の固形癌に対する治療薬が世界に先駆け承認 2019年6月18日、抗悪性腫瘍薬エヌトレクチニブ(商品名ロズリートレクカプセル100mg、同カプセル200mg)の製造販売が承認された。適応は「NTRK融合遺伝子陽性の進行・再発の固形癌」、用法用量は「成人には1日1回600mg。患者の状態により適宜減量する。小児には1日1回300mg/m2、最高投与量は1日1… 2019/08/16 癌
【新薬】デフィブロチド(デファイテリオ) 肝類洞閉塞症候群治療薬が国内初承認 2019年6月18日、肝類洞閉塞症候群治療薬デフィブロチドナトリウム(商品名デファイテリオ静注200mg)の製造販売が承認された。適応は「肝類洞閉塞症候群(肝中心静脈閉塞症)」、用法用量は「1回6.25mg/kgを1日4回、2時間かけて静注」となっている。… 2019/08/09 血液内科
【新薬】ラブリズマブ(ユルトミリス) 既存の抗C5抗体を改良した発作性夜間ヘモグロビン尿症治療薬 2019年6月18日、発作性夜間ヘモグロビン尿症治療薬ラブリズマブ(商品名ユルトミリス点滴静注300mg)の製造販売が承認された。適応は「発作性夜間ヘモグロビン尿症」、用法用量は「成人に、以下の体重により初回2400~3000mgを開始用量とし、初回投与2週後に1回3000~3600mg、以降8週ごとに1回300… 2019/08/02 血液内科
【新薬】エラペグアデマーゼ(レブコビ) ADA欠損症への酵素補充療法でPEG製剤が登場 2019年5月29日、アデノシンデアミナーゼ欠損症治療薬エラペグアデマーゼ(商品名レブコビ筋注2.4mg)が発売された。本薬は、3月26日に製造販売が承認され、5月22日に薬価収載された。適応は「アデノシンデアミナーゼ欠損症」、用法用量は「1週間に1回0.2mg/kgを筋注。患者の状態に応じて適宜増減… 2019/06/14 アレルギー・免疫
非常に希な疾患に対する医薬品開発の困難さ 既承認薬の医師主導治験に漕ぎ着けるも、症例数が不足 希少疾患に対する医薬品開発の難しさを取材する機会があった。その疾患は進行性家族性肝内胆汁うっ滞症2型(PFIC2)といい、常染色体劣性遺伝形式を取る難治性の肝疾患だ。乳幼児期に黄疸や皮膚掻痒感、成長障害などの症状が現れ、放置すれば肝硬変に至る。治療としては生体肝移植が行われるが、… 2019/02/27 医薬品
【新薬】メチロシン(デムサー) カテコールアミン分泌過剰を改善する初の褐色細胞腫治療薬 2019年1月8日、チロシン水酸化酵素阻害薬メチロシン(商品名デムサーカプセル250mg)の製造販売が承認された。適応は「褐色細胞腫のカテコールアミン分泌過剰状態の改善」、用法用量は「成人及び12歳以上の小児では、1日500mgから投与を開始。効果不十分な場合は、経過を十分に観察して3日間以上… 2019/02/01 癌
【新薬】ギルテリチニブ(ゾスパタ) 急性骨髄性白血病に世界初のFLT3阻害薬が登場 2018年12月3日、抗悪性腫瘍薬ギルテリチニブフマル酸塩(商品名ゾスパタ錠40mg)が発売された。本薬は、9月21日製造販売が承認、11月20日薬価収載されていた。適応は「再発又は難治性のFLT3遺伝子変異陽性の急性骨髄性白血病」、用法用量は「成人に1日1回120mg。なお、患者の状態により適宜増減す… 2018/12/21 医薬品
【新薬】ブリナツモマブ(ビーリンサイト) T細胞を白血病細胞に誘導して攻撃させる二重特異性抗体 2018年11月27日、抗悪性腫瘍薬ブリナツモマブ(商品名ビーリンサイト点滴静注用35μg)が発売された。本薬は、9月21日製造販売が承認され、11月20日に薬価収載されていた。 2018/12/14 血液内科
【新薬】イカチバント(フィラジル) 発作時に皮下注射で浮腫を軽減するHAE治療薬 2018年11月20日、遺伝性血管性浮腫治療薬イカチバント(商品名フィラジル皮下注30mgシリンジ)が薬価収載と同時に発売された。本薬は、9月21日に製造販売が承認されていた。適応は「遺伝性血管性浮腫の急性発作」、用法用量は「1回30mgを腹部に皮下注。効果不十分な場合又は症状が再発した場合は… 2018/12/07 血液内科
【新薬】ダモクトコグ アルファ ペゴル(ジビイ) ペグ化により半減期を延長した2番目の血液凝固第VIII因子製剤 2018年11月20日、血液凝固第VIII因子製剤ダモクトコグ アルファ ペゴル(商品名ジビイ静注用500、同静注用1000、同静注用2000、同静注用3000)が薬価収載された。本薬は、9月21日に製造販売が承認されていた。 2018/11/23 医薬品
【新薬】ノナコグベータペゴル(レフィキシア) 第IX因子をペグ化し半減期を延長させた血友病B治療薬 2018年7月2日、ペグ化遺伝子組換え型血液凝固第IX因子製剤ノナコグベータペゴル(商品名レフィキシア静注用500、同静注用1000、同静注用2000)の製造販売が承認された。薬剤バイアルと専用溶解用液(L-ヒスチジン溶液)プレフィルドシリンジからなる製剤である。適応は「血液凝固第Ⅸ因子欠乏患者… 2018/08/03 血液内科
【新薬】スピラマイシン 日本初、トキソプラズマに適応を有する抗菌薬 2018年7月2日、抗トキソプラズマ原虫薬スピラマイシン(商品名スピラマイシン錠150万単位)の製造販売が承認された。適応は「先天性トキソプラズマ症の発症抑制」、用法用量は「妊婦に1回2錠(スピラマイシンとして300万国際単位)を1日3回経口投与」。… 2018/07/20 感染症
【新薬】エミシズマブ(ヘムライブラ) 血友病Aに週1回皮下注射の抗体医薬登場 2018年5月22日、血友病A治療薬エミシズマブ(商品名ヘムライブラ皮下注30mg、同皮下注60mg、同皮下注90mg、同皮下注105mg、同皮下注150mg)が発売された。適応は「血液凝固第Ⅷ因子に対するインヒビターを保有する先天性血液凝固第Ⅷ因子欠乏患者における出血傾向の抑制」、用法用量は「1回3mg/kg… 2018/06/22 血液内科
【新薬】ミガーラスタット塩酸塩(ガラフォルドカプセル) 日本初、ファブリー病の経口治療剤 2018年5月30日、ファブリー病治療薬ミガーラスタット塩酸塩(商品名ガラフォルドカプセル123mg)が発売された。適応は「ミガーラスタットの反応性のあるGLA遺伝子変異を伴うファブリー病」、用法用量は「16歳以上の患者に1回123mgを隔日経口投与。なお、投与時間を原則毎回一定時間とすることや、… 2018/06/08 医薬品
JAMA誌から ロナファニブは早老症の早期死亡率を減らす ハッチンソン・ギルフォード・プロジェリア症候群への投与試験 ハッチンソン・ギルフォード・プロジェリア症候群(HGPS)は、極めて稀だが致死的な早老症で、承認されている治療法はない。米国Hasbro Children’s HospitalのLeslie B. Gordon氏らは、臨床試験のデータと患者登録の情報を組み合わせて、HGPS患者にファルネシルトランスフェラーゼ阻害薬であるロ… 2018/05/14 医薬品
仮承認制度だけが希少疾患治療薬開発の切り札か 「本制度の目的は、重篤な疾患に対して医療上の有用性が高い医薬品を早期に実用化することである」。10月20日、厚生労働省から「医薬品の条件付き早期承認制度の実施について」と題する課長通知が出された。これは、患者数が少なく治験が困難な疾患の治療薬を承認する場合に大規模な臨床試験の結… 2017/10/31 医薬品
【INTERVIEW】 希少疾病用医薬品にも仮承認制度の導入を 医薬品医療機器レギュラトリーサイエンス財団理事長・土井 脩氏 治験が困難な上にコストを回収できないとされてきた希少疾病用医薬品の開発環境が変わるかもしれない。かねてから合理的な新薬開発や審査のあり方について提言してきた土井氏に、その可能性を聞いた。… 2017/10/31 医薬品
BMJ誌から 欧州で承認された癌の新薬はエビデンス不足 全生存またはQOLの有意な改善を示せていない薬が多い 欧州医薬品庁(EMA)が2009~13年に承認した全ての癌治療薬について、全生存期間とQOLに対する利益を示すエビデンスの存否を調べた英国King’s College LondonのCourtney Davis氏らは、承認から時間がたっても、エビデンスが示されないままの薬が少なからずあることを明らかにし、BMJ誌電子版に20… 2017/10/30 癌
事業譲渡を迫る厚労省に翻弄される化血研 血漿分画製剤やワクチンなど生物学的医薬品の研究開発や製造販売を行う一般財団法人化学及血清療法研究所(熊本市北区)。毎年の売上高は400億円規模で、国内の小規模製薬企業を優に上回る。その化血研で、血漿分画製剤の不正製造が発覚してから、約2年半がたった。… 2017/10/20 組織
脊髄性筋萎縮症に核酸医薬、筋ジス研究も加速か 脊髄性筋萎縮症に対して、核酸を用いて遺伝子の発現状態を調整する医薬品(核酸医薬)による治療の現状をこのたび取材した(詳細は日経メディカル特別編集版「Unmet Medical Needs特集」に掲載)。国内初の核酸医薬ヌシネルセン(商品名スピンラザ)は2017年7月に乳児型の脊髄性筋萎縮症に対して… 2017/10/11 先端医学
BMJ誌から 市販後臨床試験で有効性を示せない薬が多い 限定的エビデンスで承認された薬の市販後調査データは貧弱 2005~12年に限られたデータに基づいて米食品医薬品局(FDA)に承認された薬の、市販後調査について調べた米国New York州立大学のAlison M Pease氏らは、認められた適応症に対する臨床効果を市販後に示せていた薬剤はわずかしかなかったと報告した。詳細は、BMJ誌電子版に2017年5月3日に掲載され… 2017/06/02 医薬品
【新薬】セベリパーゼ アルファ(カヌマ) 世界初、ライソゾーム酸性リパーゼ欠損症治療薬 2016年3月28日、ライソゾーム酸性リパーゼ欠損症治療薬セベリパーゼ アルファ(商品名カヌマ点滴静注液20mg)の製造販売が承認された。適応は「ライソゾーム酸性リパーゼ欠損症(ウォルマン病、コレステロールエステル蓄積症)」。用法用量は1回1mg/kgを2週に1回点滴静注とし、効果不十分な場合… 2016/05/13 医薬品
【新薬】ベキサロテン(タルグレチン) 2成分目の皮膚T細胞性リンパ腫の経口治療薬 2016年1月22日、抗悪性腫瘍薬ベキサロテン(商品名タルグレチンカプセル75mg)の製造販売が承認された。適応は「皮膚T細胞性リンパ腫」で、1日1回300mg/m2を食後に経口投与する。皮膚T細胞性リンパ腫(CTCL)は、悪性リンパ腫の中でも消化管や皮膚、脳など、リンパ節以外の臓器に発症することが多… 2016/02/12 医薬品
【新薬】グラチラマー コパキソン:自己注射可能な多発性硬化症治療薬 2015年11月26日、多発性硬化症治療薬グラチラマー酢酸塩(商品名コパキソン皮下注20mgシリンジ)が薬価収載と同時に発売された。本薬は9月28日に製造販売が承認されている。適応は「多発性硬化症の再発予防」で、1日1回20mgを皮下に投与する。… 2015/12/04 医薬品
NEJM誌から 溶血性貧血患者の出産が抗体医薬で安全に 発作性夜間ヘモグロビン尿症患者の妊娠・出産に伴うリスクをエクリズマブが軽減 溶血性貧血を来す希少疾患である発作性夜間ヘモグロビン尿症(PHN)に罹患している女性でも、抗体医薬のエクリズマブ(商品名ソリリス)を用いれば、妊娠・出産をあきらめなくてもよい──。そんな希望に満ちた症例報告が、国際PNH専門家会議(IPIG)からもたらされた。… 2015/09/28 血液内科
【新薬】パノビノスタット ファリーダック:多発性骨髄腫に新機序の治療薬 2015年8月31日、抗悪性腫瘍薬パノビノスタット乳酸塩(商品名ファリーダックカプセル10mg、同カプセル15mg)が発売された。適応は「再発または難治性の多発性骨髄腫」である。ボルテゾミブとデキサメタゾンと併用し、1日1回20mgを週3回、2週間(1、3、5、8、10、12日目)経口投与した後、9日間休… 2015/09/28 癌
リポート◎医師主導治験でジストロフィンの発現を確認 筋ジストロフィー治療に人工核酸が有望 海外でも開発が活発化、申請中の薬剤も 根本的な治療法がない難病である、筋ジストロフィーに対して、人工核酸を用いて遺伝子の発現を変える治療法が注目されている。今年5月には10例を対象にした医師主導治験の結果が公表され、患者でジストロフィン蛋白質が新たに産生されたことが示された。… 2015/09/18 先端医学
JAMA誌から 小児癌の半数に遺伝子解析のメリットあり 25歳以下の難治性癌患者を対象とした症例集積研究「Ped-MiOncoSeq」が示唆 小児や若年成人の癌は遺伝的素因の影響が大きく、遺伝子解析を受ける意義は大きいと考えられるが、適切な治療薬の選定といった「個別化介入」にどの程度つながるかは明らかではない。25歳以下の若年癌患者を対象に遺伝子解析を行い、転帰などにどのような影響が表れるかを検討したところ、43%の… 2015/09/15 癌
世界に1例しかない病気の薬の作り方 「これからは世界に1例しか存在しない難病でも諦めずに治療薬を開発できる」──。慶應義塾大学先端医学研究所遺伝子制御研究部門教授の佐谷秀行氏は力強くこう話す。 2015/09/07 骨・関節・筋
【新薬】レンバチニブ レンビマ:根治切除不能な甲状腺癌の治療薬 2015年5月20日、抗悪性腫瘍薬レンバチニブメシル酸塩(商品名レンビマカプセル4mg、同カプセル10mg)が薬価収載と同時に発売された。適応は「根治切除不能な甲状腺癌」で、1日1回24mgを経口投与する。 2015/06/01 代謝・内分泌
遺伝子治療の実用化の足音が聞こえてきた 究極の治療ともいえる遺伝子治療。多くの皆さんはまだまだ未来のことと考えていると思うが、実は昨年から今年にかけて、次々と欧米のビッグファーマが参入。我が国でもバイオベンチャーが臨床試験に着手し、10年以内には遺伝子治療が臨床現場で実用化される可能性が濃厚となってきた。… 2015/05/19 循環器
【新薬】ポマリドミド ポマリスト:再発・難治性の多発性骨髄腫治療薬 2015年3月26日、抗造血器悪性腫瘍薬ポマリドミド(商品名ポマリストカプセル1mg、同カプセル2mg、同カプセル3mg、同カプセル4mg)の製造販売が承認された。5月20日に薬価収載が予定されている。適応は「再発または難治性の多発性骨髄腫」で、レナリドミドおよびボルテゾミブの治療歴がある患者を… 2015/05/16 癌
【新薬】コリスチンメタンスルホン酸ナトリウム オルドレブ:既薬無効な感染症への最終救済薬 2015年3月26日、ポリペプチド系抗菌薬コリスチンメタンスルホン酸ナトリウム(商品名オルドレブ点滴静注用150mg)の製造販売が承認された。適応菌種は「コリスチンに感性のグラム陰性桿菌(大腸菌、シトロバクター属、クレブシエラ属、エンテロバクター属、緑膿菌、アシネトバクター属)」で、β… 2015/05/08 感染症
Lancet誌から イデベノン復活? 筋ジストロフィーに有用 デュシェンヌ型筋ジストロフィー患者の呼吸機能低下を抑制、プラセボ対照のDELOS試験で判明 再評価で有用性が認められなかったとして1998年5月に販売が中止された脳循環代謝改善薬4成分の1つ、イデベノン(承認取り消し前の商品名はアバン)が、神経筋難病の治療薬として復活する可能性が出てきた。ステロイドを使用していないデュシェンヌ型筋ジストロフィー患者を対象とするプラセボ対照… 2015/05/08 精神・神経
【新薬】エロスルファーゼ アルファ ビミジム:ムコ多糖症IVA型の治療薬が登場 2015年2月24日、ムコ多糖症IVA型治療薬エロスルファーゼ アルファ(商品名ビミジム点滴静注液5mg)が薬価収載された。1回2mg/kgを週1回点滴静注する。本薬は2012年12月に希少疾病用医薬品に指定されている。ムコ多糖症IVA型は、ライソゾーム酵素N-アセチルガラクトサミン-6-スルファターゼ(GALN… 2015/03/20 医薬品
【新薬】ニチシノン オーファディン:高チロシン血症の第1選択薬 2015年2月24日、高チロシン血症I型治療薬ニチシノン(商品名オーファディンカプセル2mg、同5mg、同10mg)が薬価収載された。本薬は、2014年12月26日に製造販売が承認されている。1日1mg/kgを2回に分割して経口投与し、患者の状態に合わせて適宜増減するが1日2mg/kgを上限とする。遺伝性高チロシン… 2015/03/07 医薬品
NEJM誌から レンバチニブが甲状腺癌患者のPFSを延長 SELECT試験で判明、マルチキナーゼ阻害により放射性ヨウ素治療抵抗性の甲状腺癌の進行を抑制 米国で2015年2月26日に発売され、日本でも近くオーファンドラッグとして承認予定の抗癌剤、レンバチニブ(予定商品名レンビマ)の臨床試験SELECT(Study of LEnvatinib in differentiated Cancer of the Thyroid)の結果がNEJM誌に掲載された。… 2015/03/04 代謝・内分泌
【新薬】エフラロクトコグ アルファ(イロクテイト静注) 血友病Aに週1回投与の凝固因子補充薬が登場 2015年2月24日、血液凝固第VIII因子製剤エフラロクトコグ アルファ(商品名イロクテイト静注用250、同500、同750、同1000、同1500、同2000、同3000)が薬価基準に収載された。適応は「血液凝固第VIII因子欠乏患者における出血傾向の抑制」であり、1回10~30国際単位/kgを数分かけて緩徐に静注す… 2015/02/27 医薬品
【新薬】アナグレリド アグリリン:新機序の本態性血小板血症治療薬 2014年11月25日、本態性血小板血症治療薬アナグレリド塩酸塩水和物(商品名アグリリンカプセル0.5mg)が薬価収載と同時に発売された。1回0.5mgを1日2回経口投与する。なお、増量する場合は1週間以上の間隔をあけて1日用量0.5mgずつ行い、1日4回を超えない範囲で分割して投与する。ただし1回用量2.… 2014/12/19 医薬品
【特集】難病医療の夜明け──総論 難病法成立、300疾患が指定難病に 小児慢性特定疾患も助成対象疾患が拡大 2015年1月、法的根拠に基づく難病対策がようやく開始される。法制化後に医療費助成の対象となる患者は、指定難病約150万人、小児慢性特定疾患約14万8000人。地域の医師における適切な拾い上げが求められる。… 2014/10/20 行政・制度
State of the arts◆ゴーシェ病 酵素補充療法で普通の生活を送れるように 田中 あけみ氏 大阪市立大学 発達小児医学 准教授 ゴーシェ病はスフィンゴ糖脂質蓄積症の1種で、遺伝性の希少疾患である。細胞のライソゾーム内で機能する酵素グルコセレブロシダーゼの活性が、遺伝子変異によって低下あるいは欠損している。 2014/10/20 代謝・内分泌
State of the arts◆本態性血小板血症 待たれる骨髄抑制療法無効・不耐容例への治療薬 小松 則夫氏 順天堂大学 内科学・血液内科 主任教授 本態性血小板血症(ET)は骨髄増殖性腫瘍の1つで、血小板が著しく増加する疾患である。発症頻度は10万人・年当たり1~2.5人と推定され、診断例の年齢分布は二峰性で30歳と60歳にピークがあり、若年発症例は女性が多い。… 2014/10/20 癌
【新薬】ベラグルセラーゼアルファ ビプリブ:2番目のゴーシェ病治療用酵素製剤 2014年9月2日、ゴーシェ病治療薬ベラグルセラーゼアルファ(商品名ビプリブ点滴静注用400単位)が薬価収載と同時に発売された。適応は「ゴーシェ病の諸症状(貧血、血小板減少症、肝脾腫及び骨症状)の改善」であり、1回60単位/㎏を隔週で点滴静注する。… 2014/09/26 医薬品
【新薬】レスピア 未熟児無呼吸発作にカフェインの投与が可能に 2014年3月24日、未熟児無呼吸発作治療薬無水カフェイン(商品名レスピア静注・経口液60mg)の製造販売が承認された。適応は「早産・低出生体重児における原発性無呼吸(未熟児無呼吸発作)」。初回投与時は20mg/kgを30分かけて静注し、24時間後以降に1日1回、5~10mg/kgを10分かけて静注または経… 2014/07/04 医薬品
【新薬】ナタリズマブ タイサブリ:4週に1回の静注で済む多発性硬化症治療薬 2014年6月4日、多発性硬化症治療薬ナタリズマブ(商品名タイサブリ点滴静注300mg)が発売された。本薬は3月24日に製造販売が承認され、5月23日に薬価収載されている。適応は「多発性硬化症の再発予防および身体的障害の進行抑制」であり、用法・用量は「1回300mgを4週に1回1時間かけて点滴静注」… 2014/06/27 医薬品
(日経DIデジタル会員向け) 【新薬まるわかり】ブレーザベスカプセル100mg グルコシルセラミド合成酵素阻害薬 ブレーザベスカプセル100mg(一般名ミグルスタット)は、2012年5月に発売されたグルコシルセラミド合成酵素阻害薬で、適応は「ニーマン・ピック病C型」です。 2014/04/15 医薬品
日経ドラッグインフォメーション 書籍紹介 薬づくりの未来 ~危機を打破するR&Dモデル~ 今、大手製薬会社を巻き込んでいる大きな潮流に、医薬品の開発費削減と研究領域の縮小がある。開発がしやすく投資の回収が見込めるコピー製品に群がり、開発が難しい領域には、どれだけ巨額のリターンが見込まれようとも足を踏み入れない。そうした現状を問題視し、解決への道筋を提案するのが本書… 2014/04/11 医薬品
【新薬】遺伝子組換え型血液凝固第VIII因子製剤 ツロクトコグ アルファ ノボエイト:無血清で製造された2剤目の第VIII因子製剤 2014年1月17日、遺伝子組換え型血液凝固第VIII因子製剤ツロクトコグ アルファ(商品名ノボエイト静注用250、同500、同1000、同1500、同2000、同3000)の製造販売が承認された。適応は「血液凝固第VIII因子欠乏患者における出血傾向の抑制」であり、用法・用量は「添付の溶解液全量で溶解し、1~2m… 2014/04/07 医薬品
【新薬】サイスタダン ベタイン:ホモシスチン尿症治療薬の特効薬 2014年1月17日、ホモシスチン尿症治療薬ベタイン(商品名サイスタダン原末)の製造販売が承認された。適応は「ホモシスチン尿症」であり、血中メチオニン量を参考にしながら1日2回、経口投与する。 2014/03/21 医薬品
「難病法」で加速する希少疾患治療法の開発 去る2月28日はRare Disease Dayだった。これは希少・難治性疾患の認知度向上を目的に2008年にスウェーデンで始まった活動で、日本でも2010年から2月最終日に様々なイベントが各地で開催されている。1つでも多くの疾患の治療法が開発されて患者が笑顔で生活できる、そんな未来への「第1歩」を共に… 2014/03/13 医薬品