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非常に希な疾患に対する医薬品開発の困難さ
既承認薬の医師主導治験に漕ぎ着けるも、症例数が不足
2019/ 2/27
希少疾患に対する医薬品開発の難しさを取材する機会があった。その疾患は進行性家族性肝内胆汁うっ滞症2型（PFIC2）といい、常染色体劣性遺伝形式を取る難治性の肝疾患だ。乳幼児期に黄疸や皮膚掻痒感、成長障害などの症状が現れ、放置すれば肝硬変に至る。治療としては生体肝移植が行われるが、…
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【新薬】メチロシン（デムサー）
カテコールアミン分泌過剰を改善する初の褐色細胞腫治療薬
2019/ 2/ 1
2019年1月8日、チロシン水酸化酵素阻害薬メチロシン（商品名デムサーカプセル250mg）の製造販売が承認された。適応は「褐色細胞腫のカテコールアミン分泌過剰状態の改善」、用法用量は「成人及び12歳以上の小児では、1日500mgから投与を開始。効果不十分な場合は、経過を十分に観察して3日間以上…
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【新薬】ギルテリチニブ（ゾスパタ）
急性骨髄性白血病に世界初のFLT3阻害薬が登場
2018/12/21
2018年12月3日、抗悪性腫瘍薬ギルテリチニブフマル酸塩（商品名ゾスパタ錠40mg）が発売された。本薬は、9月21日製造販売が承認、11月20日薬価収載されていた。適応は「再発又は難治性のFLT3遺伝子変異陽性の急性骨髄性白血病」、用法用量は「成人に1日1回120mg。なお、患者の状態により適宜増減す…
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【新薬】ブリナツモマブ（ビーリンサイト）
T細胞を白血病細胞に誘導して攻撃させる二重特異性抗体
2018/12/14
2018年11月27日、抗悪性腫瘍薬ブリナツモマブ（商品名ビーリンサイト点滴静注用35μg）が発売された。本薬は、9月21日製造販売が承認され、11月20日に薬価収載されていた。
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【新薬】イカチバント（フィラジル）
発作時に皮下注射で浮腫を軽減するHAE治療薬
2018/12/ 7
2018年11月20日、遺伝性血管性浮腫治療薬イカチバント（商品名フィラジル皮下注30mgシリンジ）が薬価収載と同時に発売された。本薬は、9月21日に製造販売が承認されていた。適応は「遺伝性血管性浮腫の急性発作」、用法用量は「1回30mgを腹部に皮下注。効果不十分な場合又は症状が再発した場合は…
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【新薬】ダモクトコグ アルファ ペゴル（ジビイ）
ペグ化により半減期を延長した2番目の血液凝固第VIII因子製剤
2018/11/23
2018年11月20日、血液凝固第VIII因子製剤ダモクトコグ アルファ ペゴル（商品名ジビイ静注用500、同静注用1000、同静注用2000、同静注用3000）が薬価収載された。本薬は、9月21日に製造販売が承認されていた。
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【新薬】ノナコグベータペゴル（レフィキシア）
第IX因子をペグ化し半減期を延長させた血友病B治療薬
2018/ 8/ 3
2018年7月2日、ペグ化遺伝子組換え型血液凝固第IX因子製剤ノナコグベータペゴル（商品名レフィキシア静注用500、同静注用1000、同静注用2000）の製造販売が承認された。薬剤バイアルと専用溶解用液（L-ヒスチジン溶液）プレフィルドシリンジからなる製剤である。適応は「血液凝固第Ⅸ因子欠乏患者…
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【新薬】スピラマイシン
日本初、トキソプラズマに適応を有する抗菌薬
2018/ 7/20
2018年7月2日、抗トキソプラズマ原虫薬スピラマイシン（商品名スピラマイシン錠150万単位）の製造販売が承認された。適応は「先天性トキソプラズマ症の発症抑制」、用法用量は「妊婦に１回２錠（スピラマイシンとして300万国際単位）を１日３回経口投与」。…
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【新薬】エミシズマブ（ヘムライブラ）
血友病Aに週1回皮下注射の抗体医薬登場
2018/ 6/22
2018年5月22日、血友病A治療薬エミシズマブ（商品名ヘムライブラ皮下注30mg、同皮下注60mg、同皮下注90mg、同皮下注105mg、同皮下注150mg）が発売された。適応は「血液凝固第Ⅷ因子に対するインヒビターを保有する先天性血液凝固第Ⅷ因子欠乏患者における出血傾向の抑制」、用法用量は「1回3mg/kg…
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【新薬】ミガーラスタット塩酸塩（ガラフォルドカプセル）
日本初、ファブリー病の経口治療剤
2018/ 6/ 8
2018年5月30日、ファブリー病治療薬ミガーラスタット塩酸塩（商品名ガラフォルドカプセル123mg）が発売された。適応は「ミガーラスタットの反応性のあるGLA遺伝子変異を伴うファブリー病」、用法用量は「16歳以上の患者に1回123mgを隔日経口投与。なお、投与時間を原則毎回一定時間とすることや、…
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JAMA誌から
ロナファニブは早老症の早期死亡率を減らす
ハッチンソン・ギルフォード・プロジェリア症候群への投与試験
2018/ 5/14
ハッチンソン・ギルフォード・プロジェリア症候群（HGPS）は、極めて稀だが致死的な早老症で、承認されている治療法はない。米国Hasbro Children’s HospitalのLeslie B. Gordon氏らは、臨床試験のデータと患者登録の情報を組み合わせて、HGPS患者にファルネシルトランスフェラーゼ阻害薬であるロ…
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仮承認制度だけが希少疾患治療薬開発の切り札か
2017/10/31
「本制度の目的は、重篤な疾患に対して医療上の有用性が高い医薬品を早期に実用化することである」。10月20日、厚生労働省から「医薬品の条件付き早期承認制度の実施について」と題する課長通知が出された。これは、患者数が少なく治験が困難な疾患の治療薬を承認する場合に大規模な臨床試験の結…
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【INTERVIEW】
希少疾病用医薬品にも仮承認制度の導入を
医薬品医療機器レギュラトリーサイエンス財団理事長・土井 脩氏
2017/10/31
治験が困難な上にコストを回収できないとされてきた希少疾病用医薬品の開発環境が変わるかもしれない。かねてから合理的な新薬開発や審査のあり方について提言してきた土井氏に、その可能性を聞いた。…
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BMJ誌から
欧州で承認された癌の新薬はエビデンス不足
全生存またはQOLの有意な改善を示せていない薬が多い
2017/10/30
欧州医薬品庁（EMA）が2009～13年に承認した全ての癌治療薬について、全生存期間とQOLに対する利益を示すエビデンスの存否を調べた英国King’s College LondonのCourtney Davis氏らは、承認から時間がたっても、エビデンスが示されないままの薬が少なからずあることを明らかにし、BMJ誌電子版に20…
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事業譲渡を迫る厚労省に翻弄される化血研
2017/10/20
血漿分画製剤やワクチンなど生物学的医薬品の研究開発や製造販売を行う一般財団法人化学及血清療法研究所（熊本市北区）。毎年の売上高は400億円規模で、国内の小規模製薬企業を優に上回る。その化血研で、血漿分画製剤の不正製造が発覚してから、約2年半がたった。…
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