希少疾患の原因遺伝子が次々と同定され、それを基にした治療法の開発が加速している。今年7月には脊髄性筋萎縮症に対し、核酸を用いて遺伝子の発現状態を調整する医薬品が製造販売承認を取得した。

脊髄性筋萎縮症に核酸医薬が承認の画像

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