脳の疾患はしばしば重篤な予後をたどる上、治療も難しい。自治医科大学/東京大学医科学研究所が検討しているアデノウイルス(AAV)随伴ベクターを用いた遺伝子治療には大きな期待がかけられている。

難病AADC欠損症に遺伝子治療の画像

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