血友病Bに対する遺伝子治療を開発している英London大学癌研究所のAmit C. Nathwani氏らが、6人の重症患者を対象に、新たなベクターを用いたフェーズ1/2試験を実施した。その結果、低用量の単回投与でも血液凝固第IX因子(FIX)製剤の予防的投与の間隔が延び、より高用量を投与された患者は少なくとも一時的に予防的投与を中止することができた。論文は、NEJM誌2011年12月22日号に掲載された。

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