RPE65遺伝子またはLRAT遺伝子の変異に起因し11-シス・レチナールが欠損しているレーベル先天黒内障患者に対する9-シス・レチニル酢酸の効果を検討したフェーズ1b臨床試験で、視機能の改善効果が確認された。カナダMcGill大学Health CentreのRobert K Koenekoop氏らが、Lancet誌電子版に2014年7月14日に報告した。

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