脊髄性筋萎縮症に対して、核酸を用いて遺伝子の発現状態を調整する医薬品(核酸医薬)による治療の現状をこのたび取材した(詳細は日経メディカル特別編集版「Unmet Medical Needs特集」に掲載)。国内初の核酸医薬ヌシネルセン(商品名スピンラザ)は2017年7月に乳児型の脊髄性筋萎縮症に対して製造販売承認を取得し、遅発性についても9月に適応拡大したばかりだ。

脊髄性筋萎縮症に核酸医薬、筋ジス研究も加速かの画像

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