米Pharmacyclics社は、2015年5月22日、欧州医薬品庁の医薬品委員会(CHMP)が、ワルデンシュトレーム型マクログロブリン血症(WM)を対象とするibrurinibの承認を支持したと発表した。

 CHMPは、多施設フェーズII試験の結果に基づいて今回の判断を下した。この試験は、治療歴のあるWM患者63人を登録して、ibrutinibの有効性と安全性を評価したもので、承認申請に添えられた当初のデータでは、治療期間の中央値が11.7カ月の時点の全奏効率は87.3%となっていた。NEJM誌2015年4月9日号に報告された最新の結果では、中央値19.1カ月追跡した時点の全奏効率は90.5%、24カ月時点の無増悪生存率は69.1%、全生存率の推定値は95.2%になっている。この試験で安全性に関する新たな問題は認められていない。Ibrutinibの投与を受けた患者に最も多く見られた有害事象は、好中球減少症、血小板減少症だった。

 CHMPは正式な承認を欧州委員会に勧告するが、最終的な判断は2015年後半に下ると予想されている。適応は、治療歴のあるWM患者、または、化学免疫治療が適さず、治療歴が無いWM患者となっている。

 WMはまれで進行の遅いB細胞リンパ腫だ。G7加盟国の患者数は約2万3000人といわれている。

 Ibrutinibは経口投与が可能なブルトン型チロシンキナーゼ(BTK)阻害薬で、欧州では、再発性または難治性のマントル細胞リンパ腫の成人患者と、慢性リンパ性白血病の成人患者で、治療歴のある人々、または、化学免疫療法が適さず、治療歴を持たない、17P欠損またはTP53変異を有する人々の治療に用いられている。

 欧州に先駆けて米国では、2015年1月に、治療歴の有無を問わずにWM患者の治療に用いることが許可されている。