ファイザーは12月25日、経口SRC/ABLチロシンキナーゼ阻害薬ボスチニブ(開発番号:PF-5208763/SKI-606)について、「前治療薬に抵抗性または不耐容の慢性骨髄性白血病(CML)」の効能・効果で、国内の製造販売承認を申請したと発表した。

 同剤はBCL-ABL伝達系を阻害することで抗腫瘍効果を発揮する経口SRC/ABLチロシンキナーゼ阻害薬。2013年12月には、「前治療薬に抵抗性又は不耐容のCML」を対象に希少疾病用医薬品に指定されている。

 申請のもととなったデータは4つで、CMLへのファーストラインとしての安全性・有効性を検討した国際共同フェーズ3のBELA試験、イマチニブ抵抗性または不耐容のCML患者を対象にした国際共同フェーズ1/2試験、イマチニブ治療後のダサチニブまたはニロチニブ抵抗性または不耐容のCML患者を対象にした国際共同フェーズ1/2試験、イマチニブ抵抗性または難治性のCML患者を対象にした国内フェーズ1/2試験からなる。

 ボスチニブは、米国において2012年9月に「前治療歴のある成人の慢性期、移行期、または急性転化期のフィラデルフィア染色体陽性のCML」の適応症で、欧州においては2013年3月に「少なくとも1つのチロシンキナーゼ阻害薬による治療歴があり、イマチニブ、ニロチニブ、ダサチニブが適正な治療オプションとならない成人の慢性期、移行期、または急性転化期のフィラデルフィア染色体陽性のCML」の適応症で承認されている。