米Giliad社は、2013年10月9日、独立データモニタリング委員会(DMC)の勧告に従って、idelalisibを慢性リンパ性白血病(CLL)患者に投与した二重盲検の無作為化フェーズ3試験、Study 116を早期中止すると発表した。

 この試験は、先の治療が終了してから24カ月未満で進行を経験した、測定可能なリンパ節腫脹があるCLL患者で、化学療法が適さない220人の成人を登録している、

 DMCはあらかじめ予定されていた中間解析を行い、主要転帰評価指標に設定された無増悪生存期間が、リツキシマブ+偽薬群に比べ、idelalisib(150mgを1日2回経口投与)+リツキシマブ群で、統計学的に有意に良好であることが明らかになったために、早期中止を勧告した。idelalisibの安全性のプロファイルは、これまでに行われた臨床試験でみられたと同様に容認できるレベルだった。

 Giliad社は米食品医薬品局(FDA)に試験中止を告げ、CLLを対象とする承認申請提出に向けたFDAとの協議の準備を進める計画だ。試験結果の詳細は近々開催される学会で報告される見込み。

 今後、Study 116においてidelalisibに割り付けられた患者にはこれまでと同様の治療を継続し、偽薬群については、希望者をオープンラベルの延長試験に登録して、idelalisibを投与することになっている。

 また、同社は、再発性のCLL患者で、化学療法が適さないためにidelalisibの使用を望む人々には、拡大アクセスプログラム(EAP)を通じた提供を計画している。

 idelalisibは、ホスホイノシタイド3キナーゼ(PI3K)デルタに対する特異性の高い阻害薬。PI3KデルタはBリンパ球の活性化と増殖、生存に必須のたんぱく質で、B細胞性のリンパ腫と白血病の多くにPI3Kデルタの過剰発現が見られている。これを阻害するidelalisibは、CLLや他のB細胞性悪性疾患に対する、化学療法剤を含まない治療を提供できると期待されている。

 イデラリシブについては、難治性の低悪性度非ホジキンリンパ腫を適応とする新薬承認申請が、米国で2013年9月11日に提出されている。