中外製薬は10月8日、ALK阻害剤アレクチニブ(CH5424802)を 「ALK融合遺伝子陽性の切除不能な進行・再発の非小細胞肺癌」の適応で製造販売承認申請したと発表した。

 同剤は今年9月、厚生労働省から「ALK融合遺伝子陽性の切除不能な進行・再発の非小細胞肺癌」を予定効能・効果とした希少疾病用医薬品の指定を受けている。

 今回の申請は、国内フェーズ1/2試験に基づくもの。同試験では化学療法治療歴のあるALK融合遺伝子陽性の肺癌患者を対象にしており、国内13施設で実施された。フェーズ1パートでは、24例を対象に安全性と推奨用量が検討され、推奨用量は1回300mgを1日2回投与すると決定した。続くフェーズ2パートでは46例を対象に推奨用量での有効性と安全性を検討。その結果、93.5%で腫瘍縮小効果が認められたほか、グレード4以上の重篤な有害事象は発現しなかった。多く発現したグレード3以上の有害事象は、好中球減少、血中クレアチンフォスフォキナーゼ増加で、どちらも発現率は4.3%だった。なお、このフェーズ1/2試験はALK阻害薬未治療例が登録されて行われた。

 同社広報IR部は、「現在、クリゾチニブ投与群と比較するフェーズ3試験を準備中」としている。米国ではクリゾチニブ不応となったALK融合遺伝子陽性の非小細胞肺癌患者に対するフェーズ1試験(用量漸増試験)が行われ、フェーズ2試験の推奨用量として1回300mgを1日2回投与が設定された。