ドイツBoehringer Ingelheim社は9月17日、選択的かつ強力なポロ様キナーゼ阻害剤volasertibが、急性骨髄性白血病(AML)の治療薬として、米食品医薬品局(FDA)よりBreakthrough Therapy(画期的な治療薬)の指定を受けたと発表した。

 Breakthrough Therapyの指定は、FDAにより2012年に制定された。指定の対象となるのは、重篤または致命的な疾患を治療する薬剤で、予備的な臨床結果から、臨床的に重要な1つの評価項目において、既存の治療を超える改善が示されると考えられる場合である。

 volasertibのフェーズ2試験では、未治療で、強力な治療の適応とならないAML患者を対象とし、確立された治療法である低用量シタラビン(LDAC)とvolasertibを併用する群(併用群、42人)と、LDACのみを投与する群(単独群、45人)を比較した。

 その結果、主要評価項目である奏効率は、併用群31%(13人)、単独群13.3%(6人)となった(p=0.0523)。

 副次的評価項目は、無イベント生存期間(EFS)、全生存期間(OS)、安全性だった。EFSは、ランダム化割付けを行った日から進行・再発・全死因による死亡のいずれかを認めた日までとし、中央値は併用群5.6カ月、単独群2.3カ月となった(ハザード比0.56[95%信頼区間:0.34-0.93]、p=0.0237)。OS中央値は併用群8.0カ月、単独群5.2カ月だった(p=0.0996)。

 フェーズ2試験の有望な結果により、フェーズ3のPOLO-AML-2試験が開始された。同試験では、未治療で、強力な寛解導入療法の適応とならない65歳以上のAML患者を対象として、LDACとvolasertibの併用を検討している。この試験には日本からも参加している。

 日本ではvolasertibはフェーズ3の段階にある。