スイスRoche社は9月13日、高リスクのHER2陽性早期乳癌の術前補助療法としてのペルツズマブについて、米食品医薬品局(FDA)の癌治療諮問委員会(ODAC)による投票結果が13対0(棄権1)となり、迅速承認が推薦される結果となったことを発表した。FDAは2013年10月31日までにこの承認の可否を決定することになる。

 承認された場合、ペルツズマブは米国初の乳癌の術前補助療法薬となり、病理学的完全奏効(pCR)のデータに基づいて承認された初の治療薬となる。

 今回の適用は、早期乳癌に大きな効果をもたらすと考えられる有望な薬剤を、より早く患者に提供するために提案されたFDAの新たな手順に従うもの。

 ODACの推薦は、高リスクのHER2陽性早期乳癌の患者を対象とした2件のフェーズ2試験、NEOSPHERE試験とTRYPHAENA試験の結果、およびHER2陽性の転移を有する乳癌患者を対象としたフェーズ3のCLEOPATRA試験の長期的な安全性データに基づく。

 さらに、現在進行中のフェーズ3のAPHINITY試験では、HER2陽性早期乳癌の患者を対象として、術後補助療法としてのペルツズマブ+トラスツズマブ+化学療法とプラセボ+トラスツズマブ+化学療法を評価する。同試験では約4800人の患者の登録を終了しており、主要評価項目を浸潤性乳癌がない生存期間(IDFS)としている。同試験はRoche社が検証的試験としてFDAに提案したもので、データは2016年に得られる見込み。