米Janssen Research & Development社は、2013年7月10日、同社と米Pharmacyclies社がB細胞性悪性疾患への治療適用を目的に開発しているブルトン型チロシンキナーゼ阻害剤ibrutinibに関する新薬申請を、米食品医薬品局(FDA)に提出したと発表した。

 適応は、治療歴のある再発性/難治性の慢性リンパ性白血病(CLL)/小細胞性リンパ腫(SLL)と、治療歴のある再発性/難治性のマントル細胞リンパ腫(MCL)。

 Ibrutinibは、悪性化したB細胞のブルトン型チロシンキナーゼに共有結合し、悪性細胞の増殖と生存に欠かせない経路を遮断する。

 IbrutinibはFDAの画期的新薬(Breakthrough Therapy:BT)指定を受けている。この新たな制度は、2012年に施行されたFDA安全性革新法(FDASIA:FDA Safety and Innovation Act)に基づくもので、重篤または致命的な疾患や症状の治療を目的とする新薬の開発と審査の加速を目的としており、1つ以上の臨床的に重要な評価指標において、既存の治療薬を上回る改善が示唆された製品に適用される。

 Ibrutinibは、この制度ができて以降、初めてBT指定を受けた複数の薬剤候補のうちの1つ。この製品は、17番染色体単腕欠失があるCLL/SLLの患者、治療歴がある再発性/難治性MCL患者、ワルデンシュトレーム型マクログロブリン血症の患者への単剤投与をカバーする3つのBT指定を得ている。

 申請には2件の枢要なフェーズ2試験のデータが添えられた。CLL/SLLを対象とするPCYC-1102とMCLを対象とするPCYC-1104で、試験結果はいずれもNEJM誌電子版に2013年6月19日に報告された

 承認されれば、米国ではJanssen Biotech社とPharmacyclics社が共同で販売を行うことになっている。