中外製薬は6月28日、HER2二量体化阻害ヒト化モノクローナル抗体ペルツズマブ(遺伝子組換え、製品名:パージェタ点滴静注420mg/14mL)について、厚生労働省から「HER2陽性の手術不能または再発乳癌」の適応で製造販売承認を取得したと発表した。

 申請の元となったデータは、国内フェーズ1試験と日本も参加した国際共同フェーズ3のCLEOPATRA試験などで、昨年の5月に申請した。

 無作為化プラセボ対照二重盲検フェーズ3のCLEOPATRA試験では、HER2陽性転移性乳癌を対象に、ペルツズマブをトラスツズマブとドセタキセルと併用した群(以下、ペルツズマブ群)と、プラセボとトラスツズマブとドセタキセルを併用した群(対照群)を比較した。その結果、ペルツズマブ群の無増悪生存期間(PFS)中央値は対照群が12.4カ月だったのに対し、ペルツズマブ群は18.5カ月だった(ハザード比0.62;p<0.0001)。また、ペルツズマブ群の全生存期間(OS)は対照群と比べ、34%有意に減少した(ハザード比0.66、P=0.0008)。有害事象はこれまでにトラスツズマブやドセタキセルで報告されてきたものと同様で、ペルツズマブを併用することで有害事象が顕著に増加することはなかった。

 米国では2012年6月、欧州では2013年3月に、未治療のHER2陽性転移性乳癌の適応で承認されている。