米AVEO Oncology社とアステラス製薬は、2013年5月2日、米食品医薬品局(FDA)の癌治療薬諮問委員会(ODAC)が、thivozanibに関する承認申請は、適切かつ十分にコントロールされた臨床試験において進行腎細胞癌に対するこの薬剤の利益/リスク比が好ましいものであることを示せていないとの判断を下したと発表した。

 FDAに勧告などを与えるために外部の専門家を集めて行われるODACの投票結果は、13対1(棄権無し)と圧倒的なものだったという。FDAはODACの投票結果に従う必要は無いが、ODACの判断は審査の際に考慮される見込みだ。

 血管内皮細胞増殖因子(VEGF)受容体1、2、3を阻害するthivozanibは、1日1回服用するタイプの経口チロシンキナーゼ阻害薬だ。

 ODACは、1000人を超える患者を登録した17件の試験のデータについて分析した。それらの中には国際的フェーズ3 TIVO-1試験も含まれている。進行腎細胞癌患者517人を対象に行われた非盲検の無作為化試験TIVO-1では、第1選択薬としてthivozanibを用いた場合の全生存期間については、ソラフェニブとの間に有意差を見いだせなかったが、主要評価指標である無増悪生存期間はthivozanib群のほうが有意に長いことが示された。

 今回のODACの判断に対してAVEO社は、thivozanibの腎細胞癌に対する有効性と安全性、忍容性には自信を持っており、同日の諮問委員会で議論された問題を解決すべく、FDAとの協議を重ねて、引き続き行われる審査で好ましい評価を得たいと考えている。FDAは2013年7月28日までに承認申請に対する判断を下すことになっている。