武田薬品工業と同社の100%子会社である米Millennium社は、2013年4月7日、治療歴の無い多発性骨髄腫患者に対する自家幹細胞移植に先駆けた寛解導入にボルテゾミブベースのレジメンを用いると、ボルテゾミブを含まないレジメンを用いた場合に比べ、無増悪生存期間が有意に延長、完全奏効率も高まることを示すエビデンスが追加されたと発表した。

 新たなエビデンスは、ボルテゾミブを含むレジメンと、これを含まないレジメンを適用された患者の幹細胞移植後の転帰を比較した3件のフェーズ3試験で得られたデータのメタ分析によって得られた。詳細は、2013年4月3日から7日まで京都で開催された第14回国際骨髄腫ワークショップで、オランダErasmus医療センターのPieter Sonneveld氏により口頭発表された。

 3件の試験に登録された1572人の患者それぞれに関するデータを得て行ったメタ分析の主要評価指標は、移植後の完全寛解(CR)達成者+ほぼ完全寛解(nCR)達成者の割合と無増悪生存期間に、2次評価指標は、全奏効率と全生存期間に設定されていた。

 分析の結果、無増悪生存期間の中央値は、ボルテゾミブが適用された患者群で有意に長いことが示された(35.9カ月と28.6カ月、p<0.0001)。CR達成者+nCR達成者を合わせると、ボルテゾミブ群は38%(298人)、ボルテゾミブを含まないレジメンが適用されたグループでは24%(182人)になった(オッズ比2.05、p<0.0001)。全奏効率は、ボルテゾミブ群が79%(615人)、ボルテゾミブを含まないレジメンでは68%(526人)だった(p<0.0001)。追跡期間の中央値が37カ月の時点で分析した3年全生存率はそれぞれ79.7%と74.7%で、ハザード比は0.81(95%信頼区間0.66-0.99、p=0.0402)になった。

 サブグループ解析を行ったところ、細胞遺伝学的ハイリスク患者も含むさまざまな患者群においてボルテゾミブの利益が認められた。