スイスNovartis社は3月15日、開発中の新規ALK阻害剤LDK378が、既治療のALK陽性非小細胞肺癌(NSCLC)の治療薬として、米食品医薬品局(FDA)よりBreakthrough Therapy(画期的な治療薬)の指定を受けたと発表した。

 Breakthrough Therapyの指定は、重篤もしくは致命的な疾患の治療として、少なくとも1つの臨床的に重要な評価項目において既存の治療を超える改善が示された場合に、その薬の開発や審査を促進することを目的としている。

 Breakthrough Therapy指定は、より強力なFDAガイダンスであり、ファーストラック制度の特徴をもつ。なお迅速承認制度や優先審査とは別の制度で、これらの制度の条件を満たしたときは、Breakthrough Therapy指定の治療薬でも迅速承認制度と優先審査は認められる。

 LDK378は選択性の高いALK阻害剤。フェーズ1試験は、クリゾチニブ治療歴があったNSCLCを含む、ALK陽性進行癌患者88人を対象に行われた。この結果、ALK陽性NSCLC患者では顕著な抗腫瘍効果が認められ、クリゾチニブ治療後に増悪した患者では奏効率(CR+PR+未確定PR)は80%であった。

 同社では2つのフェーズ2試験を進めており、今年後半にはフェーズ3試験の開始を計画している。試験の結果により、2014年には承認申請を行う予定としている。