米ZIOPHARM Oncology 社は3月6日、すでにフェーズ3試験が先行している軟部肉腫および小細胞肺癌に続き、再発性の卵巣/精巣胚細胞腫瘍に対するpalifosfamide(ZIO-201)の医師主導フェーズ2試験をインディアナ大学において開始すると発表した。

 胚細胞腫瘍は化学療法が有効な症例が多く、5年生存率もきわめて良好だが、再発や忍容性の問題は改善が望まれると、主任研究者であるインディアナ大学医学部Melvin and Bren Simon癌センターのLawrence Einhorn教授は述べる。

 Palifosfamideはイホスファミドの代謝物質で、ベンダムスチン、シクロホスファミドと同じアルキル化剤。イホスファミドは高用量で肉腫や精巣腫瘍などに効果があるが、palifosfamideは安全性に優れる可能性がある。

 今回の胚細胞腫瘍に対するpalifosfamideの単群フェーズ2試験の対象は、白金製剤による初回治療後または高用量化学療法後に再燃したか、高用量化学療法が適用とならない卵巣/精巣胚細胞腫瘍の患者。

 試験開始時、患者12人を登録し、palifosfamide単剤での治療(150 mg/m2 を3週毎3日間、6サイクル)を実施し、1例でも奏効(RR≧8.5%)が認められた場合は患者登録を20人に増やす計画だ。1サイクル毎にRECIST v1.1およびserum AFP、beta-hCGにより奏効率を評価する。

 主要評価項目は奏効率(CR+PR)とし、2次評価項目では全生存期間(OS)、無増悪生存期間(PFS)およびpalifosfamideの安全性プロファイルをみる。

 同薬はすでに、未治療の転移性軟部肉腫に対するPICASSO 3試験、および未治療の転移性小細胞肺癌に対するMATISSE試験の2つの二重盲検、ランダム化フェーズ3試験が行われており、今月末にも結果が報告される。

 Palifosfamideは静注剤だが、ZIOPHARM Oncology 社は経口剤も現在開発中だ。