ノバルティスファーマは2月22日、「結節性硬化症に伴う上衣下巨細胞性星細胞腫SEGA)」を効能効果とし、経口mTOR阻害剤エベロリムスの新しい剤形として「アフィニトール分散錠2mg、同3mg」の販売を開始した。

 剤形としては、すでに2.5mg錠と5mg錠の2種類が販売されている。しかし、結節性硬化症に伴うSEGAの症状は、乳幼児期から出現することもあることから、用量調節しやすくするとともに、錠剤が嚥下できない患者が服薬しやすいようにするため、水に分散させて服薬する分散錠を開発した。昨年12月に剤形追加承認を取得していた。

 同剤は、2010年4月に「根治切除不能又は転移性の腎細胞癌」の効能・効果で発売を開始。その後、2011年12月には「膵神経内分泌腫瘍」、2012年11月に「結節性硬化症に伴う腎血管筋脂肪腫」および「結節性硬化症に伴う上衣下巨細胞性星細胞腫」の効能・効果追加が承認されている。

 今年中には、「結節性硬化症に伴うてんかん」を対象にエベロリムスのフェーズ3試験を開始予定。「日本が参加するかについては未定」(同社)としている。