米食品医薬品局(FDA)は2月8日、他の薬剤による治療でも進行した多発性骨髄腫(MM)を対象に、新規経口免疫調節剤pomalidomideを承認したと発表した。

 pomalidomideはレナリドミドとボルテゾミブを含む少なくとも2つの前治療を受け、その治療に効果がなく最後の治療から60日以内に進行した再発、難治MM患者に投与される。

 今回の承認はFDAの迅速承認プログラムに則って行われたもので、開発・販売企業である米Celgene社には、pomalidomideの臨床的な有効性と安全な使用を確認するための追加試験が求められる。またpomalidomideはオーファン・ドラッグの指定も受けている。

 pomalidomideの有効性と安全性は再発または難治のMM患者221人を対象にした試験で確認されている。この試験では、完全奏効(CR)と部分奏効(PR)を合わせた奏効率を、pomalidomide単独投与群と、pomalidomide、低用量デキサメタゾン併用群とで比較することで行われた。

 試験の結果、pomalidomide単独投与群の奏効率は7.4%、奏効期間中央値は未到達、pomalidomide、低用量デキサメタゾン併用群の奏効率は29.2%、奏効期間中央値は7.4カ月だった。

 また、昨年12月の米国血液学会(ASH)では、pomalidomideは、低用量のデキサメサゾンと併用することで、少なくともレナリドミドベースの治療とボルテゾミブベースの治療に抵抗性の難治性多発性骨髄腫患者(MM)に対して、高用量デキサメタゾンに比べて無増悪生存期間(PFS)、全生存期間(OS)を有意に延長できることが確認されたフェーズ3試験の結果が報告されている。