米食品医薬品局(FDA)は、12月14日、T315I変異を含む様々な変異を起こしたBCR-ABLキナーゼを幅広く阻害できる経口製剤ponatinibを、前治療のチロシンキナーゼ阻害剤に抵抗性または不耐用となった慢性骨髄性白血病(CML)とフィラデルフィア染色体陽性急性リンパ性白血病(ALL)を対象に承認した。迅速審査による決定になる。

 ponatinibは米ARIAD Pharmaceuticalsの薬剤。CMLについては慢性期(CP期)、移行期(AP期)、 急性期(BP期)のすべての病期を対象に承認された。ARIAD社の発表によると、米国内では約2週間以内に発売される見通しだという。

 ponatinibについては、慢性骨髄性白血病(CML)を対象にした大規模フェーズ2試験PACEの12カ月観察データが、先日開催された米国血液学会で発表されている。変異の状態、病期に関わらず、有効性が確認されたという結果だった。

 CMLに対しては、イマチニブを始めとするチロシンキナーゼ阻害剤の登場で、高い治療効果が得られるようになっている。しかし、T315I変異に有効な薬剤はなく、ponatinibに対する期待が高まっていた。日本においてはフェーズ1/2試験を開始したことが8月に発表されている。新規CML患者は日本では年間1300人発生するといわれている。