米食品医薬品局(FDA)は9月27日、標準的治療の施行後に病勢が進行した転移性大腸癌患者の治療薬としてregorafenibを承認した。regorafenibは癌増殖に関与する複数の酵素に働くマルチキナーゼ阻害剤で、経口で投与できる。

 同薬は、審査期間が6カ月に短縮される優先審査品目に指定されていたが、今回、期日よりさらに1カ月早い承認となった。今年8月のziv-afliberceptに続いての転移性大腸癌治療薬の承認となる。

 米国において大腸癌は、男女ともに癌発症率および癌による死亡の第3位。2012年にはおよそ14万3千人が大腸癌と診断され、5万人が死亡すると推定されている。

 この承認は、既治療の転移性大腸癌患者760人(日本人100人を含む)を対象に、支持療法(BSC)に加えてregorafenib(1日1回160mgを3週投与/1週休薬)またはプラセボを投与して検討した国際ランダム化フェーズ3試験(CORRECT)の結果に基づく。

 regorafenib投与群ではOS、PFSともに有意な改善が認められた。regorafenib+BSCを受けた患者の全生存期間(OS)中央値は6.4カ月、BSCのみの患者では5カ月、また、無増悪生存期間(PFS)中央値はregorafenib投与群で2カ月、BSCのみの群では1.7カ月だった。

 臨床試験で一部のregorafenib投与患者に死亡に至る肝毒性が認められたため、患者および医療者に注意を促すよう添付文書に黒枠警告が記載される。

 その他の副作用としては、衰弱/疲労、食欲不振、手足症候群、下痢、口内炎、体重減少、感染症、高血圧、発声困難などが最も多くみられた。