米食品医薬品局(FDA)は、2012年9月4日、米Pfizer社の慢性骨髄性白血病(CML)治療薬bostinib(商品名「Bosulif」)を承認した。

 米国では2012年に約5430人がCMLと診断されると予想されている。CML患者の多くはフィラデルフィア染色体と呼ばれる変異を持っている。強力なマルチキナーゼ阻害薬で経口投与が可能なbostinibは、フィラデルフィア染色体陽性のCMLで、慢性期、移行期、急性転化期の患者のうち、イマチニブを含む他の治療に抵抗性または非忍容を示した人々に適用される。

 bostinibの安全性と有効性は、546人の成人患者を登録した1件の臨床試験で確認された。登録された慢性期、移行期、または急性転化期のCML患者は、全員がイマチニブを用いた治療、または、イマチニブに続けてダサチニブと/またはニロチニブの投与を受けたが進行を経験、もしくは先の治療に非忍容だった人々だ。全員にbostinibが投与された。

 主要評価指標に設定された24カ月点の細胞遺伝学的大寛解(McyR)達成率は、慢性期CMLで先にイマチニブが適用されていた患者では34%だった。追跡期間中のいずれかの時点でMcyRを達成した患者の52.8%は、18カ月以上のMCyR持続を経験した。イマチニブのあとにダサチニブと/またはニロチニブを投与された慢性期患者の24カ月時のMCyR達成率は27%で、いずれかの時点でMCyRを達成した人々の51.4%は9カ月以上MCyRの状態を維持していた。

 移行期の患者では、イマチニブ使用歴のあるすべての患者のうちの33%で、治療開始から48週以内に血球数が正常レベルになり、55%は血球数の正常化と白血病の徴候の消失を達成した。急性転化期の患者ではそれらの割合は15%と28%だった。

 患者に多く視られた有害事象は、下痢、悪心、血小板減少症、嘔吐、腹痛、発疹、貧血、発熱、疲労感などだった。