6月20日、米Onyx Pharmaceuticals社のプロテアソーム阻害剤carfilzomibの新薬承認審査のため、米国食品医薬品局(FDA)の抗癌剤諮問委員会(ODAC)が招集された。

 同委員会は全会一致(11対0)で、再発/難治性の多発性骨髄腫(MM)に対するcarfilzomibのベネフィット・リスク評価は良好であるとの合意に達した。FDAは今回のODACの決議に基づき、迅速承認の期日である7月27日までに新薬承認の最終決定を行う。

 Carfilzomibの承認申請は、フェーズ2bの003-A1試験に基づく。この試験は、ボルテゾミブやサリドマイド/レナリドミドを含む複数の治療に奏効しなかった再発/難治性MM患者266人を対象に、carfilzomibを単剤 (20mg/m2を1サイクル目に投与、その後は27mg/m2を12サイクル) で投与し評価したもの。

 同薬の認容性は良好で、全奏効率24%、奏効期間中央値7.4カ月など有望な臨床データが示された。

 現在、再発/難治性MM患者を対象としてレナリドミド+低用量デキサメタゾンにcarfilzomibを追加するフェーズ3試験(ASPIRE試験)や、carfilzomib単剤でのフェーズ3試験(FOCUS試験)で評価が行われているほか、新たにcarfilzomib+低用量デキサメタゾンとボルテゾミブ+低用量デキサメタゾンを比較するグローバルフェーズ3試験(ENDEAVOR試験)も計画されている。

 日本では、小野薬品工業が多発性骨髄腫対象のフェーズ1/2試験を実施している。