エーザイは、3月7日、米子会社であるEisai Inc.が適応追加申請していた65歳以上の急性骨髄性白血病AML)に対するDNAメチル化阻害剤decitabineについて、米食品医薬品局(FDA)から承認しないとする審査完了報告通知を受領したと発表した。

 decitabineは、米国で骨髄異形成症候群MDS)の適応で2006年に承認を取得している。1日3回、1回につき3時間以上かけて行う持続点滴静注を3日間連続投与するレジメンに加え、2010年には1日の投与時間を短縮した5日間投与レジメンが追加承認されている。

 Eisaiは、AMLを適応症としたdecitabineの適応追加申請を行っていたが、今回、FDAから承認を取得することができなかった。
 
 FDAは、今回承認しなかった理由について、AMLに対するdecitabineの有用性が申請用試験(DACO-016試験)で明確に確認されなかったためとしている。

 DACO-016試験は、新たに原発性および二次性AMLと診断された65歳以上の患者のうち、細胞遺伝的に中間リスクで予後不良と判定された485症例を対象にした第3相臨床試験。decitabine投与群と患者選択療法群(支持療法もしくは低用量シタラビン)に無作為に割り付け、比較しており、結果は2011年のASCOで発表された。主要評価項目の全生存期間では、decitabine群が7.7カ月、患者選択療法群は5.0カ月だったが、有意差は確認されなかった(ハザード比:0.85、p=0.108)。1年間のフォローアップ後に行われた解析では、decitabine群の生存期間中央値が7.7カ月、患者選択療法群が5.0カ月だった(ハザード比:0.82、p=0.037)。