ノバルティス ファーマは、12月22日、 エベロリムスの進行膵神経内分泌腫瘍(pancreatic neuroendocrine tumors: pNET)への適応拡大が承認されたと発表した。pNETに対し日本で初めて承認された治療薬となる。

 低グレードまたは中間グレードのpNETに対するエベロリムスの有効性と安全性は、国際共同フェーズ3試験RADIANT-3で証明された。同試験は、進行pNET 410人を対象に、エベロリムス投与と支持療法を行った群と、プラセボと支持療法を行った群を比較した。日本人は40人(エベロリムス群23人、プラセボ群17人)含まれていた。

 試験の結果、エベロリムス群はプラセボと比較して、無増悪生存期間(PFS)中央値を4.6カ月から11.0カ月に延長した。また、癌進行リスクを65%減少させることも分かった。ハザード比は0.35(95%信頼区間:0.27-0.45)、p<0.0001となった。日本人だけをみると、PFS中央値はエベロリムス群で19.45カ月、プラセボ群で2.83カ月で、ハザード比は0.19(95%信頼区間:0.08-0.48)、p<0.001だった。

 全生存期間(OS)には、有意差はなかった。

 RADIANT-3試験では、プラセボ群で増悪(PD)となった場合には、エベロリムス投与に切り替えることが認められていた。

 日本では、pNETが年に2850人ほど発症するという。

 なお今回の承認に伴い、全例調査が義務付けられている。