シンガポールのバイオ企業であるS*BIO社は、10月25日、骨髄線維症に対する同社の新薬JAK2阻害剤pacritinib(SB1518)のさらなる有効性を証明するフェーズ3試験計画を発表し、共同で臨む協力企業を求めていると呼びかけた。

 同社の経口JAK2阻害剤pacritinibは、2008年にフェーズ2試験で骨髄線維症患者での効果と良好な忍容性が確認され、現在、すでに米国および欧州でオーファンドラッグに認定されている。

 「この稀少疾患におけるJAK2阻害剤の必要性はきわめて高い。われわれは、このpacritinibの国際フェーズ3試験を最大限に生かすべく、全力を尽くして骨髄線維症患者における臨床的有用性の証明を行う予定である。その後の製品化につなげられる最良のパートナーを募りたい」と、S*BIO社CEOのTamar Howson氏は述べる。

 今回計画されている二重盲検プラセボ対照、フェーズ3試験では、脾腫を伴う骨髄線維症患者を対象にpacritinibとプラセボを比較し、脾臓サイズの有意な減少が認められるかどうかを主要評価項目とする。副次的評価項目には、奏効期間と全生存期間、および患者が登録時から訴えていた症状の自主報告に変化がみられるかどうかなどを含める。試験には、骨髄線維症患者を最大500人登録する予定である。

 Pacritinibは、1日1錠服用する経口の小分子薬で、選択的JAK2キナーゼ阻害剤である。前臨床試験では、JAK2キナーゼ野生型およびJAK2キナーゼのV617F変異型において著しい効果を示している。JAK2のV617F変異は、50%以上の骨髄線維症患者で認められる。


 フェーズ2試験では、同薬を投与された患者は骨髄抑制や血球減少の増悪を認めることなく、骨髄線維症関連の脾腫の顕著な持続的縮小が認められた。