米Merck社と米ARIAD Pharmaceuticals社は、2011年10月5日、米食品医薬品局(FDA)が、mTOR阻害剤ridaforolimusの新薬承認申請(NDA)を受理したと発表した。転移性の軟部組織肉腫骨肉腫を対象とする申請には標準審査が適用される。

 欧州でもMerck社による同様の申請が2011年8月に受理されている。

 ridaforolimusは、mTORたんぱく質を強力に阻害する経口薬。mTORは、腫瘍形成にかかわることが知られているPI3KやAKT、PTENなどのたんぱく質からのシグナル伝達を調節することにより、蛋白合成、細胞増殖、細胞周期の進行、細胞の生存に中心的な役割を果たしている。

 フェーズ3試験SUCCEEDでは、ridaforolimusを投与された、転移性の軟部組織肉腫または骨肉腫で化学療法に反応した患者に、無増悪生存期間の有意な延長が認められ、主要エンドポイントが達成されている。

 Merck社は、ARIAD社との独占的ライセンス契約に基づいて、癌を対象とするridaforolimusの開発と商品化を進めている。ARIAD社は、米国でこの薬剤のコプロモーションを行う計画だ。