米Incyte社は2011年8月3日、米食品医薬品局(FDA)が、骨髄線維症を適応とするルクソリチニブ(ruxolitinib)の新薬申請(NDA)を受理し、優先審査の適用も決めたことを明らかにした。FDAの判断は2011年12月3日までに下される予定だ。

 ruxolitinibは経口投与可能なヤヌス・キナーゼ(JAK)阻害薬で、JAK1とJAK2の両方に作用する。NDAには、Incyte社が実施したCOMFORT-IとスイスNovartis社が実施したCOMFORT-IIという2件のフェーズ3試験の結果が添えられた。それらの結果は米臨床腫瘍学会(ASCO 2011)と第16回欧州血液学会で報告されている。

 いずれも二重盲検の無作為化試験で、原発性骨髄線維症、真性多血症後骨髄線維症または本態性血小板血症後骨髄線維症の成人患者を登録し、ruxolitinibまたはプラセボに割り付けていた。主要エンドポイントは、COMFORT-Iでは24週時点で脾臓容積が35%以上減少していた患者の割合に、COMFORT-IIは28週時点で脾臓容積が35%以上減少していた患者の割合に設定されていた。どちらの試験でも、このレベルの脾臓容積縮小を経験した患者は介入群に有意に多かった。また、JAK2変異の有無にかかわらずこの治療が有効であることも示された。

 ruxolitinibについては、進行した真性赤血球増加症を対象とするフェーズ3と、他の血液がんや固形癌を対象とするフェーズ2試験が進行中だ。