スイスNovartis社は2011年7月5日、ホルモン療法抵抗性の進行乳癌患者に「アフィニトール」(エベロリムス)とエキセメスタンを併用した、二重盲検の無作為化フェーズ3 BOLERO-2試験の中間評価において、主要エンドポイントに設定された無増悪生存期間の有意な延長が示され、この試験の早期中止が決まったと発表した。

 世界の195施設で行われたフェーズ3試験は、ER(エストロゲン受容体)陽性で、HER-2の過剰発現は見られない、局所進行型または転移性乳癌の閉経女性で、ホルモン療法(レトロゾールまたはアナストロゾール)に反応しなかった、化学療法歴はない患者を700人超登録し、無作為に2対1でエベロリムス10mg/日とエキセメスタン25mg/日、またはプラセボとエキセメスタン25mg/日に割り付けて経口投与していた。

 主要エンドポイントは無増悪生存期間に設定されており、中間評価でプラセボ+エキセメスタン群と比較したエベロリムス+エキセメスタンの有意な無増悪生存期間の延長が示された。

 詳細な試験結果は近々学会発表される予定で、同社は年内に世界的な承認申請提出を計画している。

 乳癌患者の多くが、当初からホルモン療法に反応しないか、治療中にホルモン療法抵抗性を示すようになる。今回得られた結果は、エベロリムスとエキセメスタンの併用が、それらの患者において、化学療法開始を遅らせることができる可能性を示した。

 エベロリムスは経口型mTOR阻害薬で、HER2陽性乳癌患者を対象とする開発も行われている。

 日本では、「アフィニトール」は根治切除不能又は転移性の腎細胞癌治療薬として2010年1月に承認を得ている。