米Pfizer社は、2011年6月29日、進行した腎細胞がんを適用とするアキシチニブ(axitinib)の承認申請を米食品医薬品局(FDA)が受理したと発表した。アキシチニブは、VEGFR 1、2、3(血管内皮増殖因子受容体1、2、3)を選択的に阻害する経口投与可能な血管新生抑制剤だ。

 承認申請には、フェーズ3 AXIS 1032試験で得られたデータが主に用いられた。治療歴のある進行した腎細胞癌患者を対象に、アキシチニブの有効性と安全性を標準治療であるソラフェニブと比較したこの試験の結果は、11年6月3日から7日まで、シカゴで開催された第47回臨床腫瘍学会(ASCO)で報告された。

 欧米と日本で行われたフェーズ3試験は、治療歴がある淡明細胞型の進行性腎細胞癌患者723人を登録、1対1でアキシチニブ(開始用量5mg 1日2回)またはソラフェニブ(開始用量400mg 1日2回)に割り付けていた。

 主要エンドポイントに設定された無増悪生存期間の中央値は、アキシチニブ群が6.7カ月、ソラフェニブ群は4.7カ月で、ハザード比は 0.665(95%信頼区間 0.544-0.812)になった。

 アキシチニブの安全性のプロファイルは過去の臨床試験で見られたものと同様で、全体として管理可能だった。ソラフェニブ群に比べアキシチニブ投与群で発生率が高かった主な有害事象は、高血圧、疲労、発声障害、甲状腺機能低下などだった。

 アキシチニブについては、治療のない進行腎細胞癌患者を対象としたフェーズ3試験や、肝細胞癌の治療に用いるフェーズ2試験も行われている。