ノバルティス ファーマは5月18日、イマチニブについてFIP1L1-PDGFRα 陽性の好酸球増多症候群(HES)/慢性好酸球性白血病(CEL)への適応拡大の公知申請と、オクトレオチド塩酸塩の徐放性製剤「サンドスタチンLAR」について消化管神経内分泌腫瘍への適応拡大の公知申請を行ったと発表した。

 好酸球増多症候群(Hypereosinophilic syndrome; HES)/ 慢性好酸球性白血病(Chronic eosinophilic leukemia; CEL)は、好酸球が過剰に増殖して正常な造血が阻害されたり、増殖した好酸球が心臓、肺、脾臓、皮膚および神経系などに浸潤することで、様々な臓器障害を引き起こす疾患。特に心筋への好酸球浸潤は約58%の患者に認められ、これらの患者では心不全を起こすことがあり、予後は不良だ。イマチニブは発症の原因となるFIP1L1-PDGFRαの活性を阻害することで、治療効果を発揮すると考えられている。

 神経内分泌腫瘍(neuroendocrine tumors: NET)は、神経内分泌細胞に由来する腫瘍の総称で、全身の様々な臓器に発生する。このうち消化管を原発とするものが消化管神経内分泌腫瘍。完全な切除ができない進行した状態で診断されると、現在は有効な治療選択肢がないとう。