米Spectrum Pharmaceuticals社は2011年3月28日、データ監視委員会が、ヒストン脱アセチル化酵素(HDAC)阻害薬のベリノスタット(belinostat、PXD101)を単剤で再発性または難治性の末梢T細胞リンパ腫患者に投与する臨床試験BELIEFの継続を勧告したと発表した。

 ベリノスタットはクラスIとクラスIIのHDACを阻害する薬剤で、経口投与または静注投与するとがん細胞の増殖を抑制し、アポトーシスを刺激し、血管新生を阻害するほか、がん細胞の化学療法感受性を高める効果もあることが示されている。

 この試験は米食品医薬品局(FDA)とのSPA合意(臨床試験前に試験デザインなどの詳細な取り決めに合意し、試験終了後は合意内容を変更せずに承認要件として認める制度)に基づいて行われており、再発性または難治性の末梢T細胞リンパ腫患者に、3週間ごとに5日間連続して1000 mg/m2を静注する治療が続けられている。試験の主要エンドポイントは客観的奏効率に置かれている。

 データ監視委員会は、45人の患者が1回以上ベリノスタットの投与を受け、2サイクル以上追跡された時点で安全性と無益性に関する分析を行い、プロトコールに従って100人まで患者登録を進めるよう勧告した。

 この適応についてベリノスタットは、オーファンドラッグ指定とファストトラック指定を得ている。同社は2011年または2012年に、ローリングベースの新薬承認申請(NDA)を提出する計画だ。

 この製品については、単剤で、または他の化学療法との併用で、さまざまな固形癌と血液がんに適用する臨床試験が行われており、忍容性と安全性が示されている。現在は、原発不明癌(CUP)にカルボプラチン、パクリタキセルと併用するフェーズ2試験などが進行中だ。