独Bayer HealthCare社は2月4日、消化管間質腫瘍(GIST)の治療薬として、同社の治験中の新規化合物regorafenib(開発番号:BAY73-4506)が、米食品医薬品局(FDA)のオーファンドラッグ(希少疾病用医薬品)指定を受けたと発表した。

 regorafenibは、FDAや欧州医薬品庁(EMA)、その他の審査当局からの製造販売承認は受けていない。

 経口マルチキナーゼ阻害剤のregorafenibは、血管内皮成長因子受容体(VEGFR)、血管内皮細胞に特異的に発現するTIE-2受容体、血小板由来成長因子受容体(PDGFR-β)などを標的とする。regorafenibは、GISTのサードライン治療としての有効性が報告されたソラフェニブと似た構造を持つ。

 同社は今年1月、イマチニブとスニチニブで治療した後に進行した転移性または切除不能なGIST患者を対象に、regorafenibの投与と支持療法(BSC)を行う群と、BSCのみを行う群を比較する、無作為化、二重盲検、プラセボ対照のフェーズ3試験(NCT01271712)の患者登録を開始した。日本も近くこの試験に参加する予定だ。

 登録患者数は170人を予定し、患者は2対1の割合でregorafenibとプラセボを投与する群に割付けられる。プラセボを投与した患者に進行を認めた場合は、非盲検でregorafenibへのクロスオーバーを可とする。

 同試験の主要評価項目は無増悪生存期間(PFS)、副次的評価項目は全生存期間(OS)、無増悪期間(TTP)、病勢コントロール率(DCR)、奏効率(RR)、奏効期間(DOR)、安全性である。

 参加したすべての患者は試験治療の中止後、生存の追跡調査期間(Survival Follow-Up Period)の対象となり、3カ月ごとに生存の状態が評価されることになる。