Keryx Biopharmaceuticals社は4月5日、難治性進行結腸直腸癌治療薬として、経口Akt阻害剤perifosine (KRX-0401)が、米食品医薬品局(FDA)より優先承認審査制度(Fast Track designation)の対象に指定されたと発表した。これにより承認のための審査が迅速化される。

 Perifosineはアルキルリン脂質の1つで、PI3キナーゼ(phosphoinositide 3-kinase)経路で細胞死を抑制するAktの活性を阻害する。またJNK経路など、細胞死や細胞増殖に関与する多くの重要なシグナル経路にもperifosineは影響を与えるとみられている。

 Perifosineの無作為化二重盲検フェーズ3試験は、FDAとの特別プロトコール査定(SPA)に基づき、2010年第2四半期には開始される見込みだ。難治性進行結腸直腸癌患者を対象に、perifosine+カペシタビンとプラセボ+カペシタビンが比較される。同社では、2011年の下半期には試験を終了し、2012年中ごろまでに販売を開始したいとしている。

 結腸直腸癌のほか、再発もしくは難治性の多発性骨髄腫でもフェーズ3試験が行われており、オーファンドラッグおよび優先承認審査制度の対象に指定されている。