武田薬品工業と同社の100%子会社である武田ファーマシューティカルズ・ヨーロッパは2月1日、欧州において、非転移性骨肉腫治療剤ミファムルチドの販売を開始すると発表した。販売は、Named Patient Programという患者アクセスプログラムの1つに則って行われる。

 ミファルムチドはムラミルペプチドの化学合成物で免疫賦活作用を持ち、骨肉腫の転移を抑えることが期待されている。術後多剤併用療法と組み合わせて投与する薬剤だ。日本、米国では開発計画を検討中だという。

 小児腫瘍学グループ(Children’s Oncology Group)が骨肉腫を対象として米国で実施した過去最大規模の臨床試験(症例数662例)において、ミファルムチドと化学療法剤の併用療法は、化学療法剤のみの場合と比べ、死亡率をおよそ3分の1低下させた。また、6年間のフォローアップ期間で、化学療法剤のみの療法は70%の患者に生存期間の延長を示したのに対し、ミファルムチドと化学療法剤の併用療法は78%の患者さんに生存期間の延長が認められている。

 Named Patient Programは、該当する医薬品が承認されていない国、保険償還価格が決定していない国で、その使用を求める医師に対し、製造販売業者が患者を登録した上で個別に医薬品を提供するプログラムのことである。このプログラムの下での薬剤費は医療機関や医療保険給付者が負担するが、関連法令や倫理上の規制は各国で異なっている。