成人の急性骨髄性白血病(AML)の治療薬として、米Genzyme社が米食品医薬品局(FDA)に適応拡大申請を行っていた「Clolar」(一般名:clofarabine)に対し、FDAの諮問委員会(Oncologic Drugs Advisory Committee)は、無作為化比較対照試験(RCT)が必要であるとの勧告を行った。同社が9月1日に発表した。

 Clolarは、米国および欧州において、小児の再発性もしくは難治性の急性リンパ性白血病の治療薬として承認されている。

 この適応拡大申請は、フェーズ2試験「CLASSIC II」の結果に基づいて行われた。CLASSIC II試験は一つ以上の予後不良因子(70歳以上、先行血液疾患、全身状態の不良、染色体異常など)をもつ60歳以上のAML患者112人を対象に実施された。

 その結果、全体の寛解率は45.5%、完全寛解率は37.5%で、寛解率は予後不良因子のタイプや数にかかわらず一致していた。また寛解期間の中央値は52週(12カ月)で、治療に反応した患者のほとんどは1サイクル治療以降で寛解に達した。

 副作用は管理可能な範囲で、主な副作用は悪心、嘔吐、下痢、発熱性好中球減少、皮疹、頭痛、発熱、倦怠感、低カリウム血症、肺炎、食欲不振、掻痒症、好中球減少、血小板減少などだった。

 同社では、55歳以上の再発性もしくは難治性のAML患者を対象に、AMLの治療薬であるシタラビンとclofarabineの併用療法とシタラビン単独療法を比較する無作為化フェーズ3試験を進めており、結果は2011年に報告される見込みという。